88 - Haploidentical Bone Marrow Transplantation for Sickle Cell Disease (BMT CTN 1507)

Discussão do BMT CTN 1507 (Kassim AA et al., NEJM Evidence 2025): estudo de fase 2, braço único e multicêntrico (19 centros dos EUA) de transplante de medula óssea haploidêntico em adultos de 15 a 45 anos com doença falciforme grave. O condicionamento de intensidade reduzida usou timoglobulina, tiotepa, fludarabina, ciclofosfamida e TBI de 200 cGy, com hidroxiureia por 60 dias antes; a profilaxia de DECH foi ciclofosfamida pós-transplante, micofenolato e sirolimo por um ano. De 54 incluídos, 42 foram transplantados. Com seguimento mediano de 37,2 meses, a sobrevida livre de eventos em 2 anos foi de 88% e a sobrevida global de 95%; a falha de enxerto foi de 7,1% (todos com reconstituição autóloga), a DECH aguda grau 3 de 4,8% (nenhum grau 4) e a DECH crônica de 22,4%. Houve duas mortes no primeiro ano, ambas por infecção viral (HHV-6 e SARS-CoV-2); 62% tiveram alguma infecção e 79% foram reinternados. As crises dolorosas com internação caíram de 24% para zero após a pega. Haplo com tiotepa ou TBI de 400 cGy? A hidroxiureia antes do transplante ajuda? Qual o preço em infecção e DECH crônica para uma doença benigna? E o que dá para fazer no Brasil, onde a terapia gênica não chega? Comparamos com o colaborativo Vanderbilt (episódio 41) e com a série do Johns Hopkins. Artigo: https://doi.org/10.1056/EVIDoa2400192 Apresentação: Maria Fernanda Dezan Discussão: Gabriele Ritter, Karine Vicenzi, Rafael Faust, Luiza Pires e Vinícius Molla Capítulos: 00:00 Introdução 00:17 Apresentação do artigo 21:09 Discussão Veja também: ▶️ Episódio 41 — Haplo-TMO na falciforme: o colaborativo Vanderbilt:    • 41 - Phase 2 trial for haploidentical bone...