Los 11 jueces invisibles de la FDA: por qué un ensayo exitoso puede no ser aprobado

Un ensayo clínico fase III puede demostrar eficacia… y aun así terminar con una Complete Response Letter de la FDA. En este episodio analizo el caso real de Obeticholic Acid y explico cómo funciona la revisión multidisciplinaria de la FDA: beneficio-riesgo, eficacia clínica, seguridad, estadística, farmacología, toxicología, manufactura (CMC), GCP, integridad de datos, etiquetado y farmacovigilancia. Si trabajas en una CRO, sponsor, sitio de investigación, Medical Affairs, monitoreo clínico o asuntos regulatorios, este episodio te ayudará a entender qué evidencia realmente pesa en una decisión regulatoria. Referencias . 1. FDA. Benefit-Risk Assessment for New Drug and Biological Products. 2. FDA. Manual of Policies and Procedures: Multidisciplinary Review. 3. FDA Guidance for Industry: Integrated Review Documentation. 4. Intercept Pharmaceuticals. FDA Complete Response Letter for Obeticholic Acid (2020). 5. Study REGENERATE. Lancet (fase III de Obeticholic Acid para NASH). 6. ICH E6(R3) Good Clinical Practice. 7. ICH E8(R1) General Considerations for Clinical Studies. 8. FDA Guidance: Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC). 9. FDA Guidance: Postmarketing Pharmacovigilance and Risk Assessment.