Развитие технологий редактирования генома на основе прайм-редактирования для терапевтического при...

На этом вебинаре доцент Бин Лю из Университета штата Огайо представил доклад о развитии технологий редактирования генома на основе прайм-редактирования для терапевтического применения. Доктор Лю обсудил несколько ключевых разработок, включая системы расщепленных праймеров для доставки in vivo, методы перехвата шаблонов для перезаписи экзонов, высокоточные ДНК-зависимые редакторы на основе ДНК-полимеразы и, что наиболее важно, метод сборки праймеров (PA), позволяющий вставлять большие фрагменты ДНК до 11,3 килобаз с использованием двухцепочечных доноров, полученных методом ПЦР. В презентации были затронуты проблемы современных технологий прайм-редактирования, включая ограничения по размеру белка, проблемы с точностью обратной транскриптазы и сложности доставки, а также подчеркнут потенциал PA для лечения генетических заболеваний с множественными мутациями с помощью одноплатформенной терапии. Обсуждение включало вопросы о тканевой специфичности, внецелевых эффектах, химических модификациях и возможности использования этих подходов в неделящихся клетках, при этом доктор Лю отметил, что доставка остается наиболее значительной проблемой при переносе этих технологий из применения in vitro в применение in vivo. Смотрите наши предстоящие вебинары: https://www.oligotherapeutics.org/web...