CCAA y pacientes - IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras

Mesa de debate sobre el abordaje regional de las terapias avanzadas en España, en la IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). En ella han participado Óscar Fernández, director general de Planificación, Ordenación, Gestión del Conocimiento y Salud Digital del Gobierno de Cantabria; Mónica Gayoso, farmacéutica hospitalaria del Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo; Isabel Motero, directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER); y Laura Quintanilla, jefa de División de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid. La jornada, que ha contado con el patrocinio de CSL, Novartis, PTC Therapeutics, Ultragenyx y Vertex, ha reunido a expertos, investigadores, asociaciones de pacientes, autoridades nacionales y de las comunidades autónomas, con el objetivo de reflexionar sobre las terapias avanzadas en enfermedades raras en España, avances en el último año y novedades desde el punto de vista de la investigación, el acceso y la financiación. Durante la jornada se han debatido, entre otros temas, sobre las experiencias y aprendizajes con el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA); la importancia de la investigación y de los ensayos clínicos; los retos en acceso, financiación y compra innovadora; o el abordaje de las terapias avanzadas desde el punto de vista de los pacientes y las comunidades autónomas.