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用光控制大腦拿下諾貝爾獎,為什麼第一款藥卻可能用在眼睛?

制藥漫談

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用光控制大腦拿下諾貝爾獎,為什麼第一款藥卻可能用在眼睛?

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一株生活在池塘裡的單細胞綠藻,為什麼最後改變了我們研究大腦的方式,甚至拿下了 2026 年諾貝爾生理學或醫學獎?故事從一個看似不起眼的問題開始:藻類為什麼會朝著光游? 科學家從衣藻身上找到了一種奇特的感光蛋白——Channelrhodopsin。它既能感受光,又能直接控制離子通道。幾年後,研究者把它裝進神經元,只需要一束藍光,就能在毫秒尺度上控制神經元放電。 光遺傳學由此誕生,也徹底改變了神經科學。 但這期《製藥漫談》想追問的,不只是它為什麼值得一座諾貝爾獎。 如果我們已經可以用光控制大腦,為什麼二十年過去了,還沒有一款光遺傳學藥物真正用來治療大腦疾病? 從基因遞送、光如何進入大腦,到人體對外源感光蛋白的免疫反應,光遺傳學從「科研工具」變成「藥」,面對的是完全不同的一場考試。 而最接近答案的地方,竟然不是大腦,而是眼睛。 從潘卓華早期的視網膜實驗、RetroSense 的第一次人體試驗,到 Nanoscope Therapeutics 的 MOGENRY(MCO-010)走上 FDA 與日本 PMDA 的上市審查桌——一個原本用來研究綠藻游泳的分子,正在一步一步變成真正的藥。 這期影片,我們從一株綠藻出發,走過 Channelrhodopsin、光遺傳學、諾貝爾獎,再走到今天最接近上市的臨床療法。 今天的諾貝爾獎,獎勵的是「看清大腦」的能力,而不是「治好大腦」的承諾。 第一場成藥考試,可能會先在眼睛揭曉。 #2026諾貝爾醫學獎 #諾貝爾獎 #光遺傳學 #Optogenetics #Channelrhodopsin #神經科學 #Neuroscience #基因治療 #GeneTherapy #視網膜色素變性 #RetinitisPigmentosa #MOGENRY #MCO010 #FDA #新藥研發 #生物科技 #醫藥研發 #製藥漫談 時間軸 00:00 2026 諾貝爾醫學獎:為什麼是光遺傳學? 01:50 神經科學家一直缺少的工具 02:16 一株綠藻,如何改變神經科學? 06:51 2005:用光控制神經元成為現實 10:33 潘卓華:更早開始的視網膜光遺傳學 14:09 從科研工具到藥物,為什麼這麼難? 16:54 為什麼第一款藥可能先用在眼睛? 18:52 MOGENRY:走到 FDA 門口的光遺傳學療法 20:07 RESTORE 臨床試驗與最後的考驗 20:28 從綠藻到諾貝爾獎:四十多年的匯流 📚 影片中提及的代表性論文 • Nagel G, et al. (2002) Channelrhodopsin-1: A Light-Gated Proton Channel in Green Algae. Science. • Nagel G, et al. (2003) Channelrhodopsin-2, a directly light-gated cation-selective membrane channel. PNAS. • Boyden ES, Zhang F, Bamberg E, Nagel G, Deisseroth K. (2005) Millisecond-timescale, genetically targeted optical control of neural activity. Nature Neuroscience. • Bi A, Cui J, Ma YP, Olshevskaya E, Pu M, Dizhoor AM, Pan ZH. (2006) Ectopic expression of a microbial-type rhodopsin restores visual responses in mice with photoreceptor degeneration. Neuron. • MCO-010 / MOGENRY RESTORE Phase 2b/3 clinical study in advanced retinitis pigmentosa.