Лечение слепоты с помощью новой генной терапии сетчатки, одобренной FDA

В декабре 2017 года FDA одобрило препарат, изменяющий ДНК, который может обратить вспять наследственную форму прогрессирующей слепоты. Luxturna — это генная терапия, которая может лечить состояние, называемое врожденным амаврозом Лебера (LCA), при котором люди наследуют две дефектные копии гена RPE65. Терапия заменяет эти дефектные гены нормальными версиями, тем самым устраняя вредное воздействие мутаций. Было показано, что одной инъекции в каждый глаз достаточно для улучшения утраченного зрения. Мы беседуем с супружеской парой врачей, доктором Джин Беннетт из Университета Пенсильвании и доктором Альбертом М. Магуайром из Детской больницы Филадельфии (CHOP), чья более чем 25-летняя работа над врожденной слепотой привела к этому новаторскому одобрению FDA. Присоединяйтесь к нам, чтобы узнать о новой терапии, подробностях процедуры лечения и восстановления. #слепота #RPE65 #LCA #LCAkids Эта лекция создана CureTalks.com совместно с Университетом Пенсильвании для содействия обсуждению решений, с миссией исцелить мир посредством информации и обмена знаниями. На CureTalks мы обсуждаем новаторские медицинские исследования, включая широкий спектр вопросов медицины, здоровья и благополучия, объединяя врачей, исследователей и пациентов на одной платформе. ПОДПИСЫВАЙТЕСЬ! https://www.youtube.com/c/CureTalks?s... ДАВАЙТЕ ОБЩАТЬСЯ! Веб-сайт: https://www.curetalks.com/ Facebook:   / curetalks   Instagram:   / cure_talks_tx   LinkedIn: https://www.linkedin.com/company/cure... Twitter:   / curetalks   Pinterest:   / _saved