Zolgensma в лечении СМА. Артемьева С. Б., Влодавец Д. В.

Конференция посвящена редкому генетическому заболеванию - спинальной мышечной атрофии, вызванной мутациями в гене SMN1. Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. Актуальным и современным трендом в мировой науке является применение при спинальных мышечных атрофиях генотерапевтического лечения. На конференции будут представлены данные о применении препарата Золгенсма у пациентов со спинально-мышечной атрофией 1 типа на основании опыта применения генотерапевтического препарата Золгенсма в стенах НИКИ Педиатрии им. академика Ю. Е. Вельтищева. Специальность: педиатрия, неврология. Целевая аудитория: педиатры, неврологи, генетики.