Семинар CPHR — Дэвид Лю

Название семинара: Эволюционировавшие базовые редакторы, прайм-редакторы, рекомбиназы и транспозазы для целенаправленной коррекции и интеграции генов в клетках, животных и пациентах 22 августа 2024 г. - Дэвид Р. Лю — профессор имени Ричарда Меркина и директор Института трансформационных технологий в здравоохранении имени Меркина, заместитель председателя факультета в Институте Броуда при Массачусетском технологическом институте и Гарварде, профессор естественных наук имени Томаса Дадли Кэбота в Гарвардском университете и исследователь Института медицинских исследований Говарда Хьюза (HHMI). Исследования Лю объединяют химию и эволюцию для изучения биологии и создания терапевтических средств следующего поколения. Его основные научные интересы включают в себя инженерию, эволюцию и доставку in vivo белков для редактирования генома, таких как базовые редакторы и прайм-редакторы, для изучения и лечения генетических заболеваний; эволюцию белков с новым терапевтическим потенциалом с использованием непрерывной эволюции с помощью фагов (PACE); а также открытие биоактивных синтетических малых молекул и синтетических полимеров с использованием органического синтеза с ДНК-матрицей и ДНК-кодированных библиотек. Редактирование оснований — первый общий метод точного редактирования генов без двуцепочечных разрывов, финалист премии Science 2017 в номинации «Прорыв года», — а также прайм-редактирование, PACE и синтез с ДНК-матрицей — это четыре примера технологий, разработанных в его лаборатории. Эти технологии используются тысячами лабораторий по всему миру и позволили изучать и лечить генетические заболевания. Уже проводится как минимум девять клинических испытаний по редактированию оснований для лечения таких заболеваний, как два типа лейкемии, гиперхолестеринемия, серповидноклеточная анемия и бета-талассемия, и были опубликованы первые клинические данные о пользе редактирования оснований как ex vivo, так и in vivo — в том числе о спасении жизней молодых пациентов с Т-клеточной лейкемией благодаря редактированию оснований. FDA одобрило первое клиническое исследование с использованием прайм-редактирования для лечения хронического гранулематозного заболевания. Лю окончил Гарвардский колледж с отличием в 1994 году. Во время своей докторской диссертации в Калифорнийском университете в Беркли Лю инициировал первую масштабную попытку расширить генетический код в живых клетках. Он получил степень доктора философии в 1999 году и в том же году стал доцентом химии и химической биологии в Гарвардском университете. В 2003 году он был повышен до профессора, а в 2005 году — до профессора. В 2005 году Лю стал научным сотрудником Института медицинских исследований Говарда Хьюза, а в 2009 году присоединился к JASONs, академическим научным консультантам правительства США. В 2016 году он стал членом основного института и заместителем председателя факультета в Институте Броуда при Массачусетском технологическом институте и Гарварде, а также директором программы химической биологии и терапевтических наук. Лю опубликовал более 260 научных работ и является автором более 100 выданных патентов США. Лю был избран в Национальную академию наук США, Национальную академию медицины США и Американскую ассоциацию содействия развитию науки. Он является лауреатом премии короля Фейсала в области медицины 2022 года. Он получил несколько университетских наград за преподавательскую деятельность в Гарварде, включая Мемориальную премию Джозефа Р. Левенсона за преподавательскую работу, премию Рослин Абрамсон и звание профессора Гарвардского колледжа. Его научные достижения были отмечены такими наградами, как премия ASGCT за выдающиеся достижения, медаль Яна Скотта за выдающиеся достижения в области исследований в биологической химии, премия Рональда Бреслоу за биомиметическую химию, премия Дэвида Перлмана Американского химического общества, премия ACS в области химической биологии, премия Американского химического общества в области чистой химии, премия Артура Коупа для молодых ученых, лекция Маршалла Ниренберга NIH, а также наградами от Фонда Слоуна, Фонда Бекмана, программы NSF CAREER и программы Searle Scholars. В 2016, 2019, 2020 и 2021 годах он был назван журналом Nature Biotechnology одним из 20 лучших исследователей в области трансляционной химии в мире, а также вошел в десятку лучших исследователей мира по версии журнала Nature. В 2017 году Лю был назван одним из ведущих мировых мыслителей по версии Foreign Policy Leading Global Thinkers, вошел в список 46 лидеров в области здравоохранения, медицины и науки по версии STAT News, а также был назван одним из «самых влиятельных людей в биофармацевтике в 2023 году» по версии Fierce Biotech. Лю является основателем или соучредителем нескольких государственных и частных биотехнологических и терапевтических компаний, включая Beam Therapeutics, Prime Medicine, Editas Medicine, Pairwise Plants, Chroma Medicine, Exo Therapeutics и Nvelop Therapeutics. Центр исследований в области точной медицины NHGRI (CPHR) ...