FDA одобряет лечение транстиретин-амилоидной кардиомиопатии

Кейур Б. Шах, доктор медицинских наук, Университет здравоохранения Содружества Вирджинии, обсуждает одобрение акорамидиса для лечения пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM). ATTR-CM — редкий вид амилоидоза, вызванный возрастом или генетическими мутациями. Это приводит к неправильному сворачиванию белка TTR и накоплению амилоидных волокон в миокарде. Фибриллы TTR накапливаются в таких тканях, как периферические нервы и сердце, а также в желудочно-кишечном тракте, глазах, почках, центральной нервной системе, щитовидной железе и костном мозге. Это накопление приводит к прогрессирующему нарушению функции этих тканей. Заболевание в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности. Акорамидис — это практически полноценный стабилизатор TTR, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения взрослых с ATTR-CM. Одобрение препарата последовало за положительными результатами исследования ATTRibute-CM III фазы, в котором акорамидис продемонстрировал значительное снижение смертности, госпитализаций и качества жизни. Кроме того, лечение в целом переносилось хорошо. Главы: Введение 00:00 Обзор ATTR-CM 00:41 Текущее лечение 3:20 Обзор акорамидиса 4:35 Различия в лечении 5:59 Наведение мостов 6:51