Первые результаты первого в мире клинического исследования персонализированной антисмысловой тера...

Наследственные заболевания сетчатки являются важной причиной прогрессирующей потери зрения и слепоты, однако у пациентов с редкими наногенетическими заболеваниями глаз мало вариантов лечения. В этой презентации доктор Шьяманга Боруа сначала в общих чертах описывает текущее состояние дел в области наследственных заболеваний сетчатки и их лечения. Затем он фокусируется на первых результатах первого года первого клинического исследования на людях, направленного на мутацию в гене PRPH2, вызывающем наследственное заболевание сетчатки. Эта презентация подчеркивает потенциал индивидуализированных антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) для сохранения зрения путем воздействия на основную генетическую причину заболевания и демонстрирует, как платформа n-Lorem может выйти за рамки неврологических заболеваний и потенциально повлиять на многих пациентов с угрожающими зрению генетическими заболеваниями глаз. 8 октября 2026 г. Шьяманга Боруа, MBBS, PhD, FRCP, FRCSEd, FRCOphth Врач-исследователь, руководитель отдела клинической офтальмологической генетики, Калифорнийский университет в Сан-Диего