Научная серия: Новые методы генной терапии LGMD2I/R9

🔬 Представляем нашу серию научных интервью! 🔬 Мы рады представить первый эпизод с участием доктора Чарли Эмерсона и доктора Скота Вулфа из Медицинской школы UMass Chan! Келли Браццо из фонда CureLGMD2i и доктор Жан Пьер-Лоран из исследовательского фонда LGMD2i создали эту серию, чтобы донести научные данные об исследованиях LGMD2I/R9 непосредственно до нашего сообщества, от самих исследователей, которые проводят эти исследования. Более 15 лет фонды CureLGMD2i и LGMD2i Research Fund сотрудничают в финансировании научных грантов. Эти гранты изменили наше понимание поясно-конечностной мышечной дистрофии 2I/R9 (LGMD2I/R9) — крайне редкой прогрессирующей формы мышечной дистрофии — и заложили основу для будущих методов лечения. Раннее финансирование, инициированное пациентами, новаторской работы команды из Массачусетского университета по коррекции гена FKRP с помощью прайм-редактирования помогло им достичь важной вехи: получить грант NIH для дальнейшего развития этого передового подхода к будущему лечению LGMD2I/R9! 🎉 Вот что могут сделать частные исследования: превратить ранние ставки на смелые научные разработки в реальный импульс к будущим, меняющим жизнь методам лечения редких заболеваний, таких как LGMD2I/R9.