Технологии обнаружения белков нового поколения для прецизионной АСО-терапии

Постерная сессия коллоквиума по нано-редким пациентам 2026 года Докладчик: Трэвис Карг, доктор философии Старший научный сотрудник, n-Lorem Эффективное обнаружение антисмысловых олигонуклеотидов (ASO), повышающих экспрессию белков, требует количественных, масштабируемых методов измерения эндогенной экспрессии белков в клеточных моделях, имеющих отношение к заболеваниям. В этом постере мы покажем, как в n-Lorem мы разработали взаимодополняющие высокопроизводительные технологии обнаружения белков, которые позволяют проводить быстрый функциональный скрининг на протяжении всего процесса обнаружения ASO. Анализы на основе антител обеспечивают надежную количественную оценку эндогенной экспрессии белков, в то время как мечение HiBiT с помощью CRISPR позволяет проводить чувствительное измерение целевых белков в режиме реального времени в моделях iPSC, полученных от пациентов, преодолевая ограничения, связанные с традиционными методами обнаружения белков. Вместе эти технологии создают масштабируемую платформу функционального скрининга, которая ускоряет обнаружение ASO, направленных на белки, поддерживает механистическую валидацию и расширяет возможности для терапевтического повышения экспрессии при генетически разнообразных заболеваниях.